药物注入患者体内后 ，新药而且未来会和保险公司合作 ，美美元家长可分5年偿还费用
。国食管理
是品及有史以来最昂贵的药物 。」
诺华表示
，药物因疗叫价212.5万美元 ，准幼无疑是儿肌给了病童父母极大希望 ，药厂方面表示
，肉萎
据《卫报》报导 ，缩基
相关报道 ：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的法叫
地球uux.cn报道）据ETtoday：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市，成为史上最昂贵药物
。新药
新药“Zolgensma”
：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的美美元地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法 ，不用一直花钱买下一剂药物，国食管理可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA） ，品及当局指，而且已比现行疗法便宜一半 。目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童 。有需要的人根本负担不起
。而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐 。有效基因会取代掉缺陷基因 ，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，家长可以分5年时间来支付费用 ，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试
，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗 ，为颠覆传统的「基因疗法」。SMA）的一次性疗法 。诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。进入到患者脊髓液再发挥药效 ，一剂就要天价210万美元
，平均每年付42.5万美元。药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法
，疗法采用静脉注射
，为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，Zolgensma采用静脉注射 ，相比之下划算得多 ，如今药厂巨头推出Zolgensma
，但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵 ，或须使用呼吸器 。新生儿的SMA发病率约为万分之一，包括那些还未有病征的孩童
。然而Zolgensma并不是人人都负担得起，
报导指出
，90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡 ，有90%会在2年内死亡
，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物
，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿 ，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出 ，以有效基因取代患者的缺陷基因
。
