从1到N，怎样跑赢“患者为先”的新药研发马拉松？

　　2018年5月，一条不期而遇的消息震动了许多人的朋友圈——一家名为Brii Biosciences（腾盛博药）的生物医药初创公司刚刚成立，即获得2.6亿美元融资。它的创始人，是全球传染病新药研发领域的领军人物洪志博士。在其职业生涯中，洪志博士曾参与或直接领导多个新药的研发和全球注册，启动三十多个新药的临床试验，主导并推动一系列传染病药物引入中国，为艾滋病、结核病防治做出了重要贡献。

　　在职业生涯经历了多个跨国药企的重要职位后，洪志博士选择追随初心，希望真正能够“从诊疗端出发”，为患者找到更多新药、好药、创新疗法，他将自己的理想融入了公司的名字中——正如Brii Biosciences中的两个i既有“patient first”的意思，又类似行走的两个人，寓意公司的出发点是“以人为本，以患者为中心”的服务理念。

腾盛博药全球创新药物研发中心在北京启动

　　“进入人生下半段，我想要任性一下，更专注做自己想做的事情了。”创业之初，洪志博士曾这样半开玩笑地对大家说，然而找到更多能真正惠及患者的新药需要的不仅是梦想、激情和专注，更是需要产学研医用各个环节的突破性创新。

　　6月23日，由清华大学医学院、北京市科委、海淀区政府、腾盛博药公司联合主办的“2019突破性创新洞察论坛”成功举办。论坛邀请了来自全球医药健康领域知名企业家、科学家和投资家共同探讨医药创新战略给中国和全球病患带来的机会。与会嘉宾以TED Talk的方式进行了一场开别开生面的交流。洪志博士期待这次活动成为未来Brii Talk系列讲坛的起点，为产业界同仁带来更多创新理念与思想碰撞的新火花。

　　在论坛上，他还正式宣布了腾盛博药全球创新药物研发中心在北京启动——距离正式成立，腾盛博药正好走过一年。

　　洞察患者需求，驱动研发创新

　　由于多种原因，创新药物与疗法都难以做到在多国同步上市。曾经，对于不同国家和地区来说，这个时间差可以长达数年，而其间的每一天，对于很多患者来说，都是焦急的等待，许多本可以延续的生命只能遗憾离场。对于腾盛博药创始团队来说，搭建起中国与世界的桥梁，将更多世界一流的药物、创新疗法以更快的速度引入中国市场，实实在在造福更多患者，是团队创建腾盛博药的初心和动力。

　　为进一步提升新药的可及性，腾盛博药开始布局和聚焦临床甚至临床前的潜力项目。为此，2018年创立之初，就展开了一系列着眼于临床医疗需求的战略布局。

　　团队首先将目光投入传染病疗法领域。随着抗生素发明，人类针对细菌感染已开发了数量庞大的药物，但尚未找到功能更强大的广谱抗病毒药物。细菌性感染治疗方面，全球日益面临耐药细菌的威胁——临床数据显示，10%左右的细菌感染患者使用传统抗生素不能治愈，而确认这些病人的药物反应同样难度很大。针对携带耐药菌株患者开发或使用全新抗生素，药企和临床医生面临的风险和成本都会很高。

　　在中国，就传染病及免疫系统疾病的有效治疗而言，患者存在大量的未满足需求。全球慢性乙肝病毒携带者中，有三分之一居住在中国，现有乙肝疗法仍然无法实现多数病患的功能性治愈，不少患者还会因为持续肝损而最终罹患肝癌。腾盛博药与全球领先的传染病研发企业展开合作，致力于将优秀的传染病创新药引入中国，为患者找到功能性治愈的希望。

清华大学医学院院长、免疫学研究所所长董晨教授

　　另一方面，腾盛博药积极开展与科研机构的合作，力图从源头找到更多突破性创新成果的可能。他们与清华大学免疫学研究所达成战略合作协议，携手研发创新型免疫疗法。清华大学医学院院长、免疫学研究所所长董晨教授表示：“在中国，我们亟需改善传染病的治疗方式。通过抑制或调节宿主免疫反应的相关疗法，我们有很大的机会能改变患者的治疗模式。”

　　除传染性疾病外，腾盛博药目前也聚焦于神经系统和精神科疾病等公共卫生领域。

　　破局，助力新药研发的最后一公里

　　推动更多好药尽快面世，除了能够甄别出真正具有“突破性”疗效的优质项目，另一方面，临床实验的速度和质量是决定新药研发成败的关键环节。在本次论坛上，来自中国药监局药品审评中心的首席评论员王涛医师、首都医科大学附属北京友谊医院的辛有清教授分别从监管当局和医院的角度对这个问题进行了探讨。

中国药监局药品审评中心首席评论员王涛医师

　　王涛医师认为，对新药研发方和药品审评监管方而言，确保更多疗效佳、安全性高的药物惠及患者，是与会者共同的初心所在，大家的立场都是一致的。基于创新机制、创新能力和中国新药研发产业的发展现状，评审标准的设定，需要充分考虑中国的现实情况，并借鉴发达国家经验，建立逐步与国际接轨的标准体系。自2015 年以来，监管机构出台一系列改革政策，持续优化新药评审工作程序，不断完善药物研发过程中的鼓励措施，在短时间内释放出大量利于研发生态建设的政策红利。以临床价值和患者需求为核心构建科学的审评体系，减少新药上市壁垒，支持创新药研发企业健康发展。

　　与此同时，王涛医师还对当下业内热议的“多区域临床试验”模式提出了来自审评层面的见解。他认为，在开展国际多区域临床试验的项目应该关注中国患者群体，关注中国区域患者样本量分配与中国区域的匹配性，关注某些疾病在中国的特殊性，他以肝癌为例，列举在中国肝癌患者主要致病因素是慢性肝炎病毒感染，而这一情况在其他国家和地区则并不常见。

北京友谊医院辛有清教授

　　首都医科大学附属北京友谊医院的辛有清教授则站在临床试验的承办方角度向大家阐述了临床试验开展的艰难——研发一款新药的平均成本已经达到15.4亿美元，耗时14年，而进入1期临床试验的新药失败率却非常高，并且临床试验的成本也会随着项目深入而增加。人们形象地将临床试验工作比作“新药研发的最后一公里”，只有极少数的幸运儿能顺利走完这最后一公里。

　　在辛教授看来，破局之道关键在于采用新型组织运行模式。在本次论坛活动上，腾盛博药宣布，与友谊医院、地坛医院、佑安医院共同打造“北京市肝病创新药物临床试验联盟”。未来，这个联盟将以缩短肝病创新药研发周期、提高临床试验质量为目的，整合北京地区肝病领域优势单位和专家资源，采取一站式合作、统一标准、统一质量、提高效率，进行模式突破；积极探索建立符合临床数据交换标准协会（CDISC）的标准、适用于肝病的新药临床试验电子数据采集平台，逐步实现临床数据在联盟平台内共享使用等，助力肝病创新药的批准和上市。

　　洪志博士则特别强调，“肝病创新药临床试验联盟”的成立目的不是为某一特定机构服务，而是希望所有从事肝病创新药研发的机构都可以在这个平台上获得助力，推动更多好药、优质疗法上市，惠及患者。

　　从源头开始，寻找下一个突破

美国科学院院士陈志坚教授

　　德克萨斯大学西南医学中心炎症研究中心主任、美国科学院院士陈志坚教授的演讲，以美国前总统卡特的抗癌故事开篇，阐述了医药创新将如何帮助人类在与疾病的抗争中取得逆转性胜利——卡特总统在91岁高龄时查出罹患晚期黑色素瘤。在意识到自己生命即将走到尽头的时候，他决定放手一搏，尝试一款叫做Keytruda的抗癌新药，Keytruda是默沙东公司在美国获批的首个PD-1单抗。仅仅经过数月免疫疗法治疗，卡特总统便于当年底宣布症状完全缓解。今年十月，卡特总统将迎来95岁生日。

　　“突破性创新”是腾盛博药团队选择创新疗法项目时的标准，即相比于现有的疾病治疗方案而言，不仅是简单的改进（me-better），而是重大的优化。

　　真正具有突破性的创新疗法，往往需要从源头出发，回到基础科学的研究工作中去。在本次论坛上，腾盛博药与清华大学医学院、清华大学工业研究院分别签署合作协议，支持建设临床试验中心和创新药物转移转化中心。合作将充分利用清华大学在免疫学领域全球领先的专业水平、研究人员、实验室设施、定制试验及免疫学深度专业知识，共同探索和开发免疫学领域更多优质的疗法。董晨教授表示，清华大学是中国最早开展生命科学教育的高校，通过多年的耕耘已经构成了完整的生命科学体系。与腾盛博药的合作将助力清华基础研究向临床研究的转化，打通基础科研和产业的通道，形成更多原创性成果，为医药研发领域的发展做出贡献。

清华大学药学院院长丁胜教授

　　本次论坛的另一位演讲嘉宾，清华大学药学院院长、全球健康药物研发中心(GHDDI)主任丁胜教授则认为，打通产学研之间的通道，同样有助于人类应对全球健康问题。

　　公共卫生领域的许多疾病依然是影响人类健康的重要病因。丁胜教授以结核病举例，2017年全球范围内估算有超过1000万结核病新发病例，作为单一传染病中的头号杀手，目前仍然是全世界的十大死因之一，高于艾滋病；另一方面，由于种种因素的影响，目前这些疾病的相关疗法数量却远远滞后。人们需要开创一种药物研发的全新模式，应对影响全人类健康的潜在危机，这就是GHDDI成立的目的——通过一个独立运营的机构，将世界顶级科研资源汇聚起来，通过构建全球科学认知，开发创新技术，培养顶尖人才，再通过这些创新原动力孵化出更广泛的新药项目，推动针对全球健康及相关领域的重大疾病开发原研药物。

麦肯锡全球董事合伙人张芳宁博士

　　什么是真正的创新？本次“突破性创新洞察论坛”最后一位演讲嘉宾，麦肯锡全球董事合伙人张芳宁博士认为，关键要素之一便是价值主张(Value proposition)，即通过产品和服务向受众提供的价值。如果以这个因素来洞察医疗大健康领域的创新突破口，就必须先思考对中国的病患来说，真正有价值的需求在哪里。张芳宁以一组数据给出了答案线索——目前中国人每年在医疗领域的人均支出为565美元，占GDP的6.4%；与此同时，中国的医疗资源紧张的问题日益凸显，目前每1000个中国人仅拥有19.9名医生；与发达国家相比还存在一定差距。

　　一系列数据指向的，不仅仅是目前中国大健康领域亟待解决的痛点，亦是未来具有潜力的发展方向所在。我们期待大健康领域涌现出更多的创新模式、创新技术、创新想法、创新合作。以创新造福天下患者，引领大健康领域更美好的未来。